Por primera vez en el mundo occidental, se aprobó una terapia que corrige errores en el código genético de una persona. La autorizó la Comisión Europea y sirve para tratar una enfermedad poco frecuente, conocida como deficiencia familiar de lipoproteinlipasa, y que lleva a que se acumulen grandes cantidades de grasa (los triglicéridos) en la sangre.

Lo que se hace a través de la terapia recién aprobada para 27 países europeos es inyectar un gen sano que consigue que la proteína (la lipoproteinlipasa) pase a funcionar adecuadamente. Hasta el momento, la enfermedad -que puede conducir al desarrollo de una pancreatitis y eventualmente a la muerte- no tenía cura.

Si bien la terapia génica traerá beneficios, su precio resulta picante: costará -según la empresa holandesa que la comercializa- nada menos que 322.000 dólares por año y por paciente (quien recibirá las inyecciones en sus piernas).

“La enfermedad es grave y mortal en el mediano plazo con los tratamientos actuales. En cambio, esta terapia génica curará la enfermedad mejorando drásticamente el funcionamiento defectuoso de la proteína. Por los estudios clínicos que se realizaron, su eficacia duraría más de 5 años. Quizá sea indefinidamente, pero queda aún por demostrarse. Pero el alto precio despierta una cuestión ética, que va a generar discusión”, dijo a Clarín el médico Alfredo Lozada, jefe de lípidos del Fleni y la Universidad Austral.

La empresa justificó el precio en función de la inversión que hizo para desarrollar la terapia. Antes, tuvo que enfrentar tres momentos en que la terapia no había sido aprobada. Uno de los puntos que se cuestionaban es que los ensayos clínicos se hicieron sólo en 27 pacientes, que carecen de la lipoproteinlipasa, sin la cual el cuerpo no puede descomponer la grasa de los alimentos digeridos. En la Argentina habría 80 personas con el trastorno, según Lozada.

Consultado también por Clarín el investigador del Conicet y el Instituto Leloir en terapia molecular y celular, Osvaldo Podhajcer, opinó: “Considero que es un paso muy importante que se haya alcanzado la aprobación de la primer terapia génica en el hemisferio occidental. Demuestra que la terapia génica tiene un potencial para enfermedades que hoy no tienen cura y seguramente facilitará la aprobación de otros medicamentos genéticos que están en desarrollo y servirían para otras enfermedades”.

Las esperanzas centradas en los posibles beneficios de las terapias génicas nacieron hace veinte años. “Desde los años noventa, hubo mucha expectativa por los posibles beneficios de las terapias génicas, que fueron luego frenadas por algunos inconvenientes que tuvieron algunos ensayos”, comentó Podhajcer.

La primer terapia génica aprobada para su producción comercial se desarrolló en China. Fue el 16 de octubre de 2003, cuando la empresa Shenzhen obtuvo la autorización de la agencia sanitaria china para una terapia contra cáncer de cuello y cabeza.

Aún todo está empezando. “La terapia génica está hoy en la misma situación de los anticuerpos monoclonales en los años noventa, cuando apenas se visualizaban sus posibles usos terapéuticos -consideró Podhajcer-. Creo que la terapia génica será el tratamiento para enfermedades metabólicas hoy incurables, como las inmunodeficiencias severas y combinadas”. Algo a destacar -resaltó el investigador- es que se demuestra la ausencia de efectos adversos importantes de una terapia que usa a un virus como vector para insertar genes”.