Allá lejos y hace tiempo, ante un malestar, dolencia o enfermedad grave el intento de alivio o solución se buscaba siempre en el mismo lugar: plantas, yuyos o árboles ofrecían una respuesta más o menos efectiva, según el caso. Ya a comienzos del siglo XX, los medicamentos obtenidos a través de la combinación de productos químicos condensaron la cura en pastillas, cápsulas, grageas, polvos y líquidos. En las últimas décadas, los biotecnológicos produjeron avances en la lucha contra enfermedades como diabetes, asma, cáncer y artritis reumatoidea, entre otras. Reciente en términos científicos, se trata de un área en desarrollo y expansión, que abre grandes esperanzas y está sometida a importantes desafíos.

El primer medicamento biotecnológico fue un viejo conocido por muchos, pero sobre todo por los pacientes con diabetes: la insulina. En 1982, se dejó de extraer de los chanchos y empezó a producirse en células en los laboratorios. A diferencia de los medicamentos de síntesis química (los tradicionales: ibuprofeno, por poner solo un ejemplo), los biofármacos tienen, como su nombre lo indica, un origen biológico: una célula o microorganismo que es modificada para producir una determinada proteína.

“Las ventajas para quienes trabajamos con estos sistemas son múltiples: los “reactores” (células) se multiplican solos millones de veces de forma idéntica, podemos reprogramar su información para que fabriquen los compuestos que deseamos y conservarlos inalterados casi indefinidamente”, explica a Clarín María Victoria Miranda, profesora asociada de la cátedra de Microbiología industrial y Biotecnología de la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la Universidad de Buenos Aires (FFyB-UBA).

Otra de las ventajas que ofrecen es que permiten direccionar el tratamiento, minimizando así efectos adversos y toxicidad propia de otros medicamentos que repercuten en todo el organismo, como la quimioterapia, a la que, sin embargo, todavía no han reemplazado. “Sobre todo los anticuerpos monoclonales tienen una característica y es que son capaces de reconocer selectivamente una diana (célula blanco)”, apunta el doctor Fernando de Mora, del Departamento de Farmacología, Terapéutica y Toxicología de la Universidad Autónoma de Barcelona.

Recientemente, la FDA (Food and Drug Administration) de Estados Unidos aprobó uno de los avances más novedosos, considerado un hito por muchos: el T-DM1. Se trata de la combinación de un medicamento biotecnológico (un anticuerpo monoclonal) y uno de síntesis química unidos en una sola molécula. “Al anticuerpo monoclonal se le añaden unos medicamentos anticancerosos. ¿Y qué ocurre? Es capaz de identificar una diana (la célula cancerosa) y dirigir el medicamento hacia ella selectivamente. Se minimizan así efectos adversos (porque actúa sólo sobre el tejido dañado y no sobre el sano) y se optimiza su eficacia”, señala De Mora. Los resultados presentados mostraron que puede retrasar el agravamiento del cáncer de mama en pacientes con el tipo HER2 positivo, que representan el 20% de los casos.

Además de los anticuerpos monoclonales, que se unen a moléculas específicas y bloquean los efectos que producen enfermedades; entre los medicamentos biológicos también se inscriben las vacunas y las proteínas de fusión.

DESAFÍOS: COSTO, TERAPIAS Y ADMINISTRACIÓN

Una de las principales “contras” que enfrentan por estos días los biofármacos es su alto costo. Según fuentes de la industria, la producción de uno demanda alrededor de mil millones de dólares. El abaratamiento es, entonces, uno de los principales desafíos.

“Algo que disminuye muy rápidamente –en ocasiones- el costo es la entrada de biosimilares. Eso ayuda. Pero estas son dinámicas de mercado. Los laboratorios invierten mucho dinero en investigar y luego quieren recuperar ese dinero y generar beneficios. Lo que ha pasado en Europa es que la entrada de biosimilares ha llevado a disminuir los precios de algunos innovadores y además agiliza e incentiva el desarrollo de nuevos productos”, sostiene De Mora.

Vencida la patente de un producto innovador (el original), otros laboratorios pueden empezar a producir la misma molécula. Previa salida al mercado, debe pasar por estrictas pruebas que deberán demostrar su eficacia, su seguridad y su calidad. En la Argentina, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) demanda la presentación de documentación y una serie de datos, sumado a un ejercicio de comparabilidad que permita demostrar similar comportamiento en términos de identidad, potencia y perfil de pureza. “Y que el medicamento tomado como referente o comparador se encuentre autorizado y comercializado ampliamente en otro país o grupo de países cuyas funciones regulatorias, fiscalizadoras y marco normativo resulten acordes a nuestra legislación”, destacan desde el organismo.

De los alrededor de 100 medicamentos biotecnológicos autorizados por la Anmat, aproximadamente el 30% son de fabricación nacional. “El proceso de investigación y desarrollo sigue demandando una inversión extremadamente alta que por ahora continúa originándose mayoritariamente en laboratorios extranjeros. A pesar de esto, Argentina conserva un potencial gigantesco en lo académico para el desarrollo de esta tecnología y es este un importante punto de partida para plantear futuros emprendimientos y desafíos en el área”, considera Rodrigo Horacio González, de la cátedra de Microbiología industrial y Biotecnología de la FFyB-UBA.

Sobre esos desafíos, González y Miranda evaluaron: “El tratamiento de enfermedades que pueden encararse actualmente con moléculas obtenidas por biotecnología era hasta hace pocos años, impensable. Patologías que van desde enfermedades autoinmunes, psoriasis o ciertos tipos de cáncer pueden ser combatidas con anticuerpos monoclonales específicos o proteínas de fusión. Sin embargo, aún puede mejorarse la especificidad y seguridad de muchos de ellos, y su producción podrá abaratarse aún más, a valores asequibles por la mayoría de la población”.

Especialistas de Anmat consultados por Clarín consideraron que los retos de la biotecnológica se darán “en la generación de nuevos tratamientos, terapias o diagnósticos a partir de la farmacogenómica, los estudios genéticos, la terapia génica, la nanotecnología, la generación de nuevos sistemas de administración y un área un tanto controvertida como lo es la terapia personalizada”.

También se están buscando mecanismos para que este tipo de medicamentos puedan empezar a suministrarse por vía oral, dado que hoy en día casi todos se administran por vía parenteral (subcutánea, intravenosa, intramuscular, etc.).